Hemofíliás betegek és a csökkenő gyógyszerkassza + FOTÓK

A Magyar Hemofília Egyesület Budapesten tartott sajtótájékoztatóján azért álltak ki fiatal és idős vérzékeny betegek a nyilvánosság elé, hogy megmutassák: a statisztikai adatok mögött emberi életek vannak, s köszönetet mondjanak az adófizetőknek azért, hogy ma gyötrelmektől mentes, teljes életet élhetnek. Abban bíznak, hogy ez a jövőben is így maradhat, s nem válnak valóra az egészségügyi pénzelvonás miatti félelmeik.

„Azért állunk a nyilvánosság elé, hogy az adót és járulékot fizetők számára beszámoljunk arról, hogy az idősebb sorstársaink és a gyerekkorú vagy fiatal betegeink a közös kasszából fizetett kezelések révén mi mindent köszönhetnek nekik – indokolta a Magyar Hemofília Egyesület által szervezett sajtótájékoztató létjogosultságát

Varga Gábor

, az országos civil szervezet elnöke.

Drága kezelés, apadó gyógyszerkassza

Azt szeretnék, hogy az emberek ne csak a gyógyszerkasszáról és a vérzékenység drága kezeléséről halljanak, hanem lássák is őket, érezzék, hogy a statisztikai sorok mögött családok százai vannak, akiknek az élete e statisztikai soroktól függ. A Széll Kálmán terv kiadáscsökkentő intézkedései miatt egyre gyakrabban beszélnek erről a betegségcsoportról, már-már úgy érzik, mintha a gyógyszerkassza hiányának egyik fő felelősei lennének. A hemofíliás betegek attól félnek, hogy a jövőben nem juthatnak hozzá a megfelelő biztonsági gyógyszertartalékhoz vagy nem kaphatják meg a vérzékenység súlyos szövődményeit megelőző profilaxis terápiákat. „Nem a racionalizálás ellen vagyunk, tudjuk, hogy erre szükség van” – hangsúlyozta az egyesület elnöke, aki 44 évesen maga is súlyos fokú A-hemofíliás beteg, egy évtizede kap megelőző kezelést. Térdei és bokái a korábbi bevérzések miatt állandóan fájnak, ám ezzel együtt is a jó állapotban lévő betegek táborához tartozik. Európai Uniós és környezetvédelmi szakjogász, a Magyar Hemofília Egyesület elnöke, az Európai Hemofília Konzorcium vezetőségi tagja. „Mi is terjesztettünk be javaslatokat a minisztériumba, mi is látunk megtakarítási lehetőséget, ám a fűnyíróelvszerű spórolást elfogadhatatlannak tartjuk.”

Őrlődő orvosok – racionális terápiák

Vannak betegségtípusok, ahol bár kimondatlanul, de már ma is az orvosokra hárítják a túl kicsi gyógyszerkeret elosztásának felelősségét, s az orvosoknak kell őrlődniük amiatt, mert nem nyújthatnak olyan terápiákat a betegeiknek, amelyeket lelkiismeretük szerint nyújtanának. A hemofíliás betegek arra kérik, ne tegyék ezt az orvosokkal és a betegekkel. Tudják, hogy az egészségügyben sem lehet pénz mindenre, viszont azt szeretnék, hogy ország költségvetésének összeállítói egyértelműen, nyíltan és őszintén foglaljanak állást abban, mire adnak pénzt és mire nem, s vállalják ennek szakmai és politikai felelősségét. „Sem a szakmát, sem pedig az egészségpénztárt nem akarjuk támadni” – emelte ki az egyesület elnöke. „Nem foglalunk állást politikai kérdésekben sem, mi sajnos kormányoktól függetlenül hemofíliások vagyunk. Nem azt akarjuk elérni, hogy más betegek rovására nekünk kedvezzenek. De azt határozottan kérjük: ne vegyék el a teljes életnek azt a lehetőségét a gyerekeinktől vagy az idősebb betegeinktől, amit a szövődményeket megelőzni képes vagy azokat csökkenteni hivatott kezelések biztosítanak a számukra.” A megelőző terápiák révén nem kell ugyanis tartaniuk attól, hogy a belső vérzések miatt nagy fájdalmakkal küzdő, s belátható időn belül rokkantnyugdíjas, kiszolgáltatott életre kárhoztatott emberek válnak majd belőlük. A korábbi évtizedekben sok ezer sorstársuk tönkremenetelét és gyötrődésekkel teli leépülését élték végig. Tudják, ma már senkinek sem kell ezt a sorsot elszenvednie, de ehhez megfelelő kezelések, megfelelő gyógyszerek kellenek.

Az egyik legfájdalmasabb betegség

A közhiedelemmel ellentétben a vérzékeny betegekre nem a konyhakés jelenti a legnagyobb kockázatot, azaz nem arról van szó, ha megvágják az ujjukat, azon nyomban elvéreznek. Ugyan már a kisebb külsérelmi sérülések is kockázatot hordoznak, de a legsúlyosabb szövődményekkel a belső vérzések járnak. A hemofíliára elsősorban az ízületekben történő vérzés jellemző: az ízület üregébe az ízületi hártya ereiből vér kerül, így az megtelik vérrel, megduzzad, meleggé és fájdalmassá válik. A belső vérzések által okozott feszítő nyomás miatt a hemofíliát az egyik legfájdalmasabb betegségnek tekinti az orvostudomány. Az ismétlődő bevérzések az ízületi hártya krónikus gyulladását okozzák, ami az ízületi hártya burjánzásához, majd pusztulásához, az ízületi rés beszűküléséhez, a porc pusztulásához, csontciszták keletkezéséhez, az ízület mozgáskorlátozottságához, a környező izmok sorvadásához vezet. Leggyakoribbak a térd, könyök, boka, csípő, csukló és vállízületek bevérzései. Súlyos fokú hemofíliás betegeknél az ízületi vérzéseket többnyire nem előzi meg sérülés, azok spontán alakulnak ki.

Miért lesz valaki hemofíliás?

A hemofília ritka, veleszületett, egész életen át tartó, gyógyíthatatlan vérzékenység. A vérzékenység oka, hogy a beteg szervezetéből részben vagy egészben hiányzik egy olyan fehérje véralvadási faktor, amely szükséges ahhoz, hogy a véralvadás folyamata megfelelő módon menjen végbe. A nők általában hordozói, továbbörökítői a betegségnek, amely elsősorban a férfiaknál jelenik meg. A vérzékenységnek több típusa van, de a két legismertebb: az A-hemofília (VIII. véralvadási faktorhiány) és a B-hemofília (IX. faktorhiány). Az A-hemofília sokkal gyakoribb, ám a hemofília mindkét típusa ugyanúgy öröklődik és a betegség tünetei is ugyanazok.

Milyen sors várt régen és ma a vérzékeny betegekre?

Az évtizedeken át tartó ismételt ízületi bevérzések hatására régen a betegek idővel súlyos fokú mozgáskorlátozottá váltak, lerokkantak, kerekesszékbe kényszerültek. A folyamat kizárólag a gyerekkorban elkezdett, megelőző kezelésként adott rendszeres faktorpótlással (profilaxissal) előzhető meg. Az idősebb hemofíliások mára szinte kivétel nélkül mozgáskorlátozottakká váltak. Az orvostudomány fejlődésének köszönhetően – a hiányzó véralvadási faktort pótló, de rendkívül drága gyógyszerek birtokában – a vérzékeny betegek fiatalabb generációi ma már szinte teljes életet élhetnek, dolgozhatnak, utazhatnak, sportolhatnak. A hemofília a ritka betegségek közé tartozik. Az Európai Unió elvárása szerint 2013-ig létre kell hozni minden tagállamban a Ritka Betegségek Nemzeti Tervét, amely jelenleg Magyarországon is szakértők bevonásával készül. A ritka betegségek – amelyek összességében Magyarországon is több százezer embert érintenek – kiemelt kezelése az Európai Unió egyik prioritása.

Vérzékeny betegnek nincs „katonadolog”

„Minden vérzés vagy vérzés gyanúja esetén kórházba kellett szaladni, hogy megkaphassuk a gyógyszert, ami csökkenthette a súlyos szövődményeket és enyhíthette a fájdalmat” – emlékezik vissza az 58 éves Radnóti Balázs fiatal éveire. Szülei nem merték iskolába engedni, mert számára nem volt „katonadolog”: egy más számára kis sérülés neki életre szóló rokkantságot is okozhatott akkoriban. Magántanuló lett év végi vizsgákkal, így is érettségizett. Egyetemre szeretett volna járni, hogy építész lehessen, ám a hetvenes években még ezt is túl nagy kockázatnak ítélték meg, mert még a sok ácsorgás is veszélyt hordozott magában. Végül orosz és francia fordítóként kereste kenyerét. Óvatos élete ellenére sem sikerült elkerülnie a betegség fájdalmas és maradandó következményeit: a belső vérzések tönkretették ízületeit, könyökeit, térdeit, évek óta bottal is nagyon nehezen tud járni. Azért tartja magát szerencsésnek, hogy csuklói eddig viszonylag erősnek bizonyultak, mert a rokkantságból adódóan sokat kell támaszkodnia – ha csuklói is bevéreznének, még inkább kiszolgáltatottá válna.

Ne szenvedjenek a gyerekeink!

„Nem akarok végleg lerokkanni és az állam eltartottjává válni” – hangsúlyozta a 49 éves Koroknay Károly, aki egy mozgáskorlátozottakért és fogyatékkal élőkért dolgozó civil egyesület vezetője, emellett a Borsod megyei Tállya önkormányzati képviselője. Azzal érvel: nagyon sokba kerül a vérzékenység szövődményeinek a kezelése és a betegek ellátása, különösen, hogy a bajok meg is előzhetők. A szövődményekről Koroknay Károly bőséges tapasztalatokkal rendelkezik saját életéből. „Tizennégy hónapos koromban derült ki a betegség, a bal térdemet még gyerekként műtötték, ám a sok bevérzés miatt az ízületi részek elhaltak és merev maradt a lábam, a bokáim is csak részben mozognak, ugyanez igaz a bal könyökömre is” – beszélt Károly az átéltekről. Amikor az egyik végtagja megsérült, s a másikat terhelte jobban, ez okozott bajokat, a jobb csípője és térde ezért ment tönkre. Egy combnyaktörés miatt több mint fél évtizeden át élt úgy, hogy egyik lába öt centivel rövidebb volt a másiknál. Változást az hozott, hogy amikor a vérzékenység kordában tartása az újabb készítmények nyomán biztonságosabbá vált, a kétezres években több nagy helyreállító operáción is átesett, akkor kapott csípőprotézist és térdprotézist is. „Nem tehetünk róla, hogy drágák a gyógyszereink, s a betegségünk sem a saját vagy a szüleink hibája. Nem magamért aggódom, én a sírhelyemet is kiváltottam már – hangsúlyozta a férfi. „De amikor az orvosok ma már biztosítani tudják a hemofíliás gyerekeknek a teljes életet, hogyan kárhoztathatnánk a fiataljainkat mégis arra, hogy ehelyett ők is, mint mi, nyomorékként és fájdalmak között éljenek?”

„Veszélyes” élet

A 23 éves Virág Benjámin jelenleg felszolgálóként dolgozik, tervei szerint egyszer saját vendéglátóhelyét fogja vezetni, szabadidejében focizik, kosarazik. Teheti mindezt azért, mert heti három alkalommal intravénás injekciót ad be magának, ami fenntartja a vérében a szükséges faktorszintet ahhoz, hogy nem kell tartania attól, hogy bármelyik izma, ízülete vagy belső szerve már kisebb fizikai behatás vagy spontán módon vérezni kezdene. A megelőző, szakszóval profilaxis kezelést tíz éves kora óta kapja. Korábban felmentették testnevelésből, nem sportolhatott, csak a kisebb sérülésveszéllyel járó úszás jöhetett szóba. Bokái így is bevéreztek, s egy ideig egyik karját sem tudta kinyújtani. Saját szóhasználata szerint ma már „veszélyes életet él.” Ez objektíven annyit jelent: úgy, mint bármelyik más kortársa.

Elkerülni a kiszolgáltatottságot

Az állapotát heti háromszori intravénás injekciókkal fenntartó húsz éves Nagy Péter ma már nem lóg ki a fiatalok közül, gépészmérnök hallgató Miskolcon. Gyerekkorában azonban megszenvedett a betegséggel: járni is sokkal később tanult meg, mint kortársai, hiszen szülei nem hagyhatták rá, hogy essen-keljen, mint a többi kisgyerek, hiszen nála minden ilyen, naponta százszor megeső alkalom potenciálisan kórházi kezeléssel fenyegetett. Óvodába csak két évet járt, iskolában a tornából kimaradt, s igyekeztek szülei is tudatosítani a környezetében: Péterre mindenkinek vigyázni kell. A nagyobb gondokat el is kerülte, ám a gyerekkori bevérzések nyomán máig élénken él emlékezetében, amikor nem tudta a karját behajlítani vagy egy ideig nem bírt lábra állni. Hét éve kap megelőző kezelést. Bízik abban: felnőtt életében már nem válik többé kiszolgáltatottá a hemofília miatt.

A hemofília kezelése

A hemofília gyógyíthatatlan, kezelése a beteg véréből hiányzó, de a vérzés megállításához elengedhetetlenül szükséges, intravénás injekció formájában beadott alvadási faktor pótlásával történik. A faktorpótlás emberi vérplazmából előállított faktorkoncentrátummal vagy géntechnológiai úton előállított rekombináns faktorral történhet. A kezelés történhet szükség szerint vérzés vagy annak gyanúja esetén („on demand”, igény szerinti faktorpótlás) vagy megelőző kezelésként (profilaxis). Régen csak vérzés vagy annak gyanúja esetén, utólag lehetett beavatkozni, a betegek ilyenkor sürgősen kórházi ellátásra szorultak. Ma már otthonukban tárolhatják a biztonságos gyógyszereiket. Az „on demand” terápiánál csak szükség esetén kell gyógyszert adni, a faktort olyan hamar és olyan gyorsan kell beadni, amint csak lehetséges. A késlekedéssel súlyosbodik a vérzés és nő a késői szövődmények gyakorisága. E kezelést kaphatják a betegek vérzéssel járó orvosi beavatkozás (foghúzás, műtét) előtt is.

A profilaxis terápia

A profilaxis terápia megelőző kezelést jelent, melynek célja, hogy a beteg vérében a meghatározott rendszerességgel beadott faktorpótló injekcióval olyan szinten tartsák a hiányzó véralvadási faktor szintjét, hogy ne alakuljon ki spontán vérzés. A profilaxisban részesülő betegeknél jelentősen csökkennek vagy meg is szűnnek a bevérzések, s így a betegek teljes életet élhetnek. A profilaxis révén a betegek ízületei nem mennek tönkre, csak rendkívül ritkán alakulnak ki ízületi vérzések. Az ízületek károsodása csak a minél korábban elkezdett profilaxis alkalmazásával előzhető meg, amikor az ízületekben még nem történtek visszafordíthatatlan károsodások. A profilaxist ajánlatos már 1-2 éves korban elkezdeni, majd határozatlan ideig folytatni megfelelő szakorvosi ellenőrzés mellett. A-hemofíliában általában hetente három, B-hemofíliában hetente két alkalommal szükséges faktorpótlás, ennyiszer kell vállalniuk a betegeknek az intravénás injekciót. A profilaxis drágább, mint a vérzés esetén adott kezelés, de jobb a vérzéseket megelőzni. A betegek kevesebb időt töltenek kórházban, nem mennek tönkre az ízületeik, nem válnak másokra szoruló mozgáskorlátozott emberekké, hanem szabadon utazhatnak, tanulhatnak, dolgozhatnak, sportolhatnak, vagyis ugyanolyan eséllyel vehetnek részt az életben, mint a kortársaik. A teljes élet szabadságát, melyet a profilaxis, az otthoni kezelés és az öninjekciózás tesz lehetővé a vérzékeny betegek számára, semmi sem pótolhatja.